目前，认为再障的发病机制主要是T细胞功能亢进——细胞*性T细胞攻击造血干细胞，出现造血功能衰竭而引发再障。
而通过ATG+环孢素免疫抑制等治疗后，60%-70%的重型再障患者病情可以缓解，但余下部分患者治疗后病情依然没有好转，全血细胞减少，甚至治疗无效。
血液科史主任介绍，治疗无效的可能原因有：
患者体内残存的造血干细胞极少：
体内残存造血干细胞极少。最典型的疾病就是极重型再生障碍性贫血了。这种疾病因为体内造血干细胞极少，即使应用了标准的甚至高强度的免疫抑制治疗，现存很少的造血干细胞也难以增殖;即使能够增殖，速度也非常缓慢，这就是为什么有的极重型再生障碍性贫血，需要1年甚至1年以上时间血象才能逐渐恢复。
患者的发病病因并非免疫功能异常：
如果再障的发病原因不是免疫功能异常，那应用免疫抑制治疗当然效果不好。这包括患者的造血干细胞基因存在缺陷(如DNA修复缺陷、端粒/端粒酶异常等)，可能导致干细胞复制、分化异常，最终干细胞逐渐死掉(医学上叫做凋亡);也可能将来这类异常的干细胞会演变成白血病细胞，这就是为什么会有小部分再障患者会演变成MDS或者白血病。
ATG+环孢素治疗强度不够。
免疫抑制强度不够。虽然患者病因是免疫因素介导的，但如果治疗不正规，ATG或环孢素治疗不规范，同样也会导致治疗失败。医院比较少见。
由于再障的发病原因复杂，部分患者治疗效果不佳，所以就出现了除异基因造血干细胞移植和ATG+环孢素治疗之外的其他方法，如骨髓腔滴注技术+中医中药辨证而治，结合日常饮食调理，辅助血象提升，改善骨髓造血功能，逐步恢复正常。
Tips：
关于再生障碍性贫血的治疗及病因方面还有疑问，可
再障病友会公众
